CATALUÑA
El Hospital Germans Trias administra un fármaco capaz de aliviar los síntomas a un 2% de los pacientes con ELA
El tratamiento, aprobado en Europa tras casi tres décadas sin avances terapéuticos, mejora la función muscular y respiratoria en pacientes con una determinada variante genética de la enfermedad
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El Hospital Germans Trias ha logrado administrar un fármaco capaz de aliviar los síntomas a un 2% de los pacientes con ELA . La terapia ya se ha aplicado a un paciente de 44 años diagnosticado con ELA asociada a una mutación del gen SOD1, una alteración que representa aproximadamente el 2 % de todos los casos y constituye la segunda causa más frecuente de ELA hereditaria.
El medicamento, denominado Tofersen, ha demostrado su capacidad para ralentizar la progresión de la enfermedad, aumentar la fuerza muscular y preservar la capacidad respiratoria. Aunque no supone una cura, abre una nueva ventana terapéutica para un grupo concreto de pacientes que hasta ahora disponían de opciones muy limitadas.
La aprobación de este tratamiento se produjo después de que la Agencia Europea del Medicamento autorizara su uso compasivo en 2024. Posteriormente, el Ministerio de Sanidad ha financiado recientemente su administración, lo que ha permitido su aplicación en centros sanitarios especializados. Se trata, además, de la primera terapia autorizada en la Unión Europea para la ELA desde 1996.
La eficacia del fármaco se confirmó en un ensayo clínico internacional en el que participaron cerca de un centenar de pacientes. Los resultados mostraron que el tratamiento puede ralentizar el deterioro funcional y, en algunos casos, mejorar el estado clínico en fases tempranas de la enfermedad.
El medicamento se administra mediante punción lumbar con un protocolo que combina dosis iniciales quincenales y posteriores aplicaciones mensuales. Su implementación ha requerido la coordinación entre los servicios de Neurología, Anestesiología, Farmacia Hospitalaria y el Hospital de Día Polivalente, reflejando la complejidad asistencial de estos pacientes.
La ELA es una patología que afecta a las neuronas motoras responsables del control de los movimientos voluntarios. Aunque es considerada una enfermedad minoritaria, constituye la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente en Catalunya, solo por detrás de la demencia y el Parkinson. Su evolución suele ser rápida y provoca pérdida progresiva de movilidad, dificultad para hablar, tragar y respirar, generando un elevado impacto en la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
La introducción de esta nueva terapia supone, según los especialistas, un paso esperanzador que podría marcar el inicio de una nueva etapa en el tratamiento de la ELA genética.
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