Investigación
El primer tratamiento contra la anemia de Fanconi se administrará en España
Una enfermedad rara hereditaria que afecta principalmente a la médula ósea y que provoca una reducción de las células sanguíneas, malformaciones congénitas y una mayor predisposición al cáncer.
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La anemia de Fanconi es un trastorno genético hereditario muy poco frecuente y de elevada gravedad. Entre sus principales consecuencias se encuentran el fallo progresivo de la médula ósea, distintas malformaciones y una predisposición a desarrollar determinados tipos de cáncer. La esperanza de vida de las personas afectadas ronda actualmente los 30 años. Los primeros pacientes podrían recibir esta terapia en aproximadamente un año y medio en el Hospital Universitario Infantil Niño Jesús de Madrid.
El anuncio lo ha realizado el doctor Juan A. Bueren, referente internacional en terapia génica y celular y director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), durante su participación en Biospain, el encuentro internacional de biotecnología que se celebra en el BEC de Barakaldo (Bizkaia).
La terapia génica desarrollada en España vuelve al sistema sanitario español
El tratamiento contra la anemia de Fanconi se basa en una estrategia de terapia génica desarrollada a partir de investigación realizada en España. El proyecto fue licenciado inicialmente a la compañía farmacéutica estadounidense Rocket Pharma, que impulsó su desarrollo mediante ensayos clínicos internacionales.
Sin embargo, la compañía decidió retirar el programa por cambios en su política empresarial y por cuestiones relacionadas con sus inversores. Esta decisión ha provocado que el desarrollo del tratamiento regrese ahora a España.
Un plazo de hasta año y medio para comenzar a tratar a pacientes
El investigador del CIEMAT ha señalado que el objetivo es completar este proceso en un plazo máximo de un año y medio. Si se cumplen las previsiones y se obtiene la autorización correspondiente, el Hospital Universitario Infantil Niño Jesús de Madrid podría convertirse en el centro donde se administre por primera vez este tratamiento dentro de esta vía asistencial.
Dos terapias desarrolladas a partir de investigación española
Durante su intervención en Biospain, Bueren también ha expuesto los avances logrados en otros tratamientos de terapia génica desarrollados en España. Entre ellos figura KRESLADI, destinado a pacientes con deficiencia de adhesión leucocitaria-1 (LAD-1), una inmunodeficiencia genética poco frecuente que dificulta que los glóbulos blancos puedan desplazarse hacia las zonas afectadas por infecciones.
Esta enfermedad presenta una elevada mortalidad en los primeros años de vida. Bueren ha destacado que tanto este tratamiento como el desarrollado para la anemia de Fanconi constituyen ejemplos de investigación española en terapias avanzadas que posteriormente han llegado al ámbito clínico internacional.
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