Actualmente se estima que hay más de 7.500 enfermedades raras o poco frecuentes, que en su conjunto afectan a más de tres millones de personas en España, pero de todas ellas sólo en el 10% de los casos hay un mínimo conocimiento científico y un porcentaje aún inferior dispone de algún tipo de tratamiento específico, según ha recordado la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU).
Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra este viernes, 28 de febrero, esta entidad recuerda que hay una gran mayoría de afectados por estas patologías que carecen de tratamiento específico.
Entre sus objetivos para este año, AELMHU pretende que se agilice el acceso a los tratamientos necesarios para estos pacientes, y propone que estos fármacos sean considerados prioritarios por el Sistema Nacional de Salud (SNS), para que así se acorten los plazos de negociación de precio y reembolso.
Asimismo, proponen la creación en cada comunidad de un fondo económico que permita afrontar los gastos que supone cada nuevo diagnóstico de enfermedades raras. "Aunque los tratamientos de las enfermedades raras con medicamentos huérfanos suponen tan sólo algo más de un 3% del gasto sanitario total, es cierto que cada paciente que los recibe supone un coste muy elevado", ha reconocido su presidente Luís Cruz. De hecho, recuerdan que el tratamiento puede llegar a tener un coste de entre 30.000 y 300.000 euros al año, dados los elevados costes de investigación y desarrollo.
Además, AELMHU trabaja para que se reconozca el valor social de los medicamentos huérfanos y que a menudo les impide llevar una vida normal, trabajar, independizarse, formar una familia y, en definitiva, contribuir activamente a la sociedad. Sin embargo, con la ayuda de los medicamentos necesarios su calidad de vida puede mejorar mucho hasta llegar a estabilizarse, lo cual también reporta beneficios para sus familias y para la sociedad en general.
