Luz verde al ensayo clínico en humanos de un fármaco contra la ELA creado en el CSIC

La Agencia Española de Medicamentos ha dado luz verde al inicio del ensayo clínico en humanos de un nuevo fármaco contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). El medicamento ha sido desarrollado por un grupo de investigadores del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del Consejo Superior de Investigaciones Científica (CSIC), entre los que se encuentran las investigadoras Ana Martínez y Carmen Gil.

"Es un pequeño rayo de luz en un entorno un poco oscuro, pero todavía queda mucho trabajo", apunta Ana. Comenzaron a trabajar en este proyecto en 2009 y hoy, 17 años después, esta autorización supone un paso clave en la lucha contra la enfermedad. "Todavía queda mucho trabajo, necesitamos mucha inversión, mucha constancia y mucha perseverancia", señala.

Fármaco AP-2

El fármaco desarrollado, el AP-2, pretende restaurar la función de TDP-43, una proteína patológicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad.

Ensayo clínico en fase 1

La primera fase de este ensayo clínico arrancará en abril y contará con la participación de 70 voluntarios sanos. El motivo de hacerlo con personas que no tienen la enfermedad, cuenta Carmen, es comprobar la seguridad en las personas, ya que "va a ser la primera vez que el medicamento se administre en humanos y hay que estar completamente seguros de que no produce efectos tóxicos en las personas".

Además de la seguridad, se va a estudiar la farmacocinética, es decir, cómo ese medicamento se mueve dentro del organismo humano, cómo se absorbe y se metaboliza, hasta que se elimina del organismo.

Hasta ahora, en los estudios que se han realizado tanto en células como en animales "no se han encontrado efectos tóxicos significativos", por eso, esperan "que ocurra lo mismo en humanos", cuenta Carmen, "pero para eso hay que ir muy sobre seguro y por eso se empezará con un grupo reducido y se irán administrando las dosis progresivamente", añade.

El ensayo se llevará a cabo por la spin off del CSIC Molefy Pharma (Grupo Arquimea), compañía licenciada por el Consejo para el desarrollo de este fármaco.

Efectos en las pruebas con animales

En los ensayos con animales se ha observado un cambio importante en la patología. Ana explica que han visto cómo "se recupera la función de esta proteína que está anómala en la enfermedad, que la enfermedad no se extiende de célula a célula y que protege la motoneurona". Asegura que son resultados muy buenos, indicadores de eficacia.

Las investigadores señalan que, si todo sale según lo previsto, a principios del próximo año podría iniciarse la siguiente fase con la administración del fármaco a pacientes de ELA. Además, han querido resaltar que se trata íntegramente de una "investigación española, con inversión española y realizada en centros públicos y privados españoles".

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