Narcolepsia

El medicamento que consigue que pacientes con narcolepsia tipo 1 se mantengan despiertos y activos

Un grupo de investigadores, liderado en España por el Dr. Rafael del Río Villegas, ha dado un paso muy importante en la lucha contra la narcolepsia tipo 1

El medicamento que consigue que pacientes con narcolepsia tipo 1 se mantengan despiertos y activosAntena3

La narcolepsia tipo 1, un trastorno del sueño que afecta a unas 25.000 personas en España, podría contar muy pronto con un tratamiento mucho más eficaz gracias a un avance científico liderado desde nuestro país. El Dr. Rafael del Río Villegas, investigador de la Universidad CEU San Pablo y responsable de la Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño en los Hospitales Universitarios Vithas Madrid Arturo Soria y Vithas Madrid La Milagrosa, ha coordinado en España un estudio internacional cuyos resultados han sido publicados este miércoles en la revista New England Journal of Medicine.

El estudio se ha centrado en el fármaco TAK-681 (Oveporexton), un agonista selectivo del recepto 2 de la orexina, una sustancia fundamental para regular el ciclo del sueño y vigilia. En el ensayo participaron 112 pacientes de diferentes países, todos ellos diagnosticados con narcolepsia tipo 1, un trastorno caracterizado por somnolencia diurna extrema y episodios de cataplejía, pérdida repentina del tono muscular.

Los resultados han sido muy positivos. TAK-861 ha demostrado mejorar la capacidad de mantenerse despierto durante el día, reducir la somnolencia y disminuir la frecuencia de episodios de cataplejía. Además, el medicamento mostró un perfil de seguridad muy favorables, con efectos secundarios leves y transitorios.

La narcolepsia de tipo 1

Esta enfermedad rara afecta entre 20 y 60 personas por cada 100.000 habitantes, según datos de la Sociedad Española de Neurología. La narcolepsia tipo 1 se produce por un déficit en la señalización de la orexina, una neurohormona que regula el sueño. Sus síntomas principales incluyen somnolencia diurna excesiva, cataplejía, alteraciones del sueño nocturno y otros trastornos relacionados. La condición limita la calidad de vida de quienes la padecen, dificultando actividades cotidianas, laborales y sociales.

¿Cuáles fueron los resultados?

El ensayo clínico, de fase 2 y controlado con placebo, evaluó la eficacia y seguridad de TAK-861 durante ocho semanas. Los pacientes que recibieron el medicamento mostraron mejoras notorias en la prueba de mantenimiento de la vigilia (MWT), que mide cuánto tiempo pueden mantenerse despiertos en situaciones monótonas.

También mejoraron en la escala de somnolencia de Epworth (ESS), una herramienta que valora la somnolencia diurna. Además, se observó una reducción en la frecuencia semanal de episodios de cataplejía, lo que supone un gran avance para el manejo de esta enfermedad.

En cuanto a la seguridad, los efectos adversos más comunes fueron insomnio y urgencia urinaria, pero la mayoría desaparecieron en menos de una semana. No se detectaron problemas hepáticos, lo que es muy relevante si se compara con otros tratamientos.

"Una opción terapéutica eficaz"

El investigador principal, el Dr. Rafael del Río Villegas, destaca la importancia de estos hallazgos: "Los resultados de este ensayo son prometedores y sugieren que TAK-861 podría convertirse en una opción terapéutica eficaz para los pacientes con narcolepsia tipo 1. La mejora en la capacidad de mantenerse despierto y el control de la cataplejía tienen un impacto muy significativo en la calidad de vida de estos pacientes".

Además, anuncia que el equipo continuará con más estudios para confirmar estos resultados y avanzar hacia ensayos de fase 3 que permitan la aprobación definitiva del fármaco.

Una jornada científica

El próximo 13 de junio se celebrará una jornada científica y una reunión con pacientes en la Universidad CEU San Pablo. El evento tendrá lugar en el salón de actos de la EPS del Campus de Montepríncipe desde las 10:00 h. Los interesados pueden inscribirse enviando un correo a tratamientos.orexina.narcolepsia@gmail.com.

Referente en la investigación biomédica

La Fundación Vithas, un referente en la investigación biomédica en Espala y que apoya este estudio, es una entidad clave en la promoción y gestión de proyectos de investigación en los hospitales Vithas. Desde su creación en 2003, ha impulsado numerosos ensayos clínicos y estudios observacionales. Solo en 2024, la Fundación gestionó 96 ensayos clínicos activos con la participación de más de 700 pacientes, además de otros proyectos de investigación traslacional y actividades docentes y sociales.

Uno de los líderes en el sector sanitario

Por otro lado, está el grupo Vithas, uno de los líderes del sector sanitario de nuestro país, está compuesto por 21 hospitales y 39 centros médicos y asistenciales distribuidos en 14 provincias. Con más de 12.600 profesionales, su estrategia se basa en la calidad asistencial, la experiencia del paciente, la innovación y el compromiso social y medioambiental.