ELA
Qué es el AMX0035 o Albrioza, el fármaco experimental contra la ELA aprobado en Canadá
Canadá es el primer país del mundo en aprobar un tratamiento experimental contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
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Canadá ha abierto una nueva vía de esperanza para los enfermos de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). El país acaba de aprobar una terapia, que todavía se encuentra en fase experimental, para tratar la enfermedad.
Se trata de AMX0035, que se comercializará bajo el nombre Albrioza, un preparado oral diluido en agua que combina dos fármacos existentes: fenilbutirato de sodio, un suplemento para regular enzimas hepáticas, y taurursodiol, para tratar un trastorno de urea pediátrico. "La combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la disfunción mitocondrial", detalla la compañía.
Primer tratamiento contra ELA
Los pacientes participantes en el experimento con Albrioza consiguieron frenar un 25% el deterioro funcional en comparación con los pacientes que recibieron placebo. De acuerdo a los datos de las primeras pruebas, las personas con esclerosis amiotrófica que recibieron el tratamiento con AMX0035 durante más tiempo tuvieron de media unos 6,5 meses más en comparación con los que no tomaron la medicación antes de ser hospitalizados, conectados a un ventilador o de morir.
Tras ello, y pese a no haber completado todas las fases de investigación, la administración sanitaria Health Canada ha dado luz verde al medicamento porque "que los beneficios de Albrioza superan los riesgos cuando se usa según lo previsto". Los primeros ensayos, sin embargo, resultan insuficientes para la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).
La ELA es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente tras la demencia y el Parkinson. En España, se diagnostican cada año en torno a 900 nuevos casos de esclerosis amiotrófica. Suele afectar en un mayor porcentaje a adultos de edades entre 40 y 70 años, y aunque su causa es aún desconocida, se estima que entre el 5% y el 10% de los casos tiene un origen genético hereditario.
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