Nuevo proyecto para probar un fármaco contra el cáncer infantil

En el Instituto de investigación (VHIR) de Vall d' Hebron se respira esperanza y mucha responsabilidad ya que están al frente del proyecto europeo Phoenix, en el que participan 13 instituciones europeas y que busca “hacer un ensayo clínico para probar la eficacia y la seguridad de un fármaco para tratar el cáncer infantil”. En el laboratorio, acompañados por los doctores Segura y la doctora María José Pérez, nos muestran el fármaco ibrilatazar de AbilityPharma, que se probará en pacientes pediátricos con cáncer infantil.

“Los niños, niñas y adolescentes con cáncer necesitan terapias adaptadas a su biología y a su edad, que sean eficaces, pero también menos tóxicas”, explica el Dr. Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron. Algo que nos explica también el doctor Miguel Segura, coordinador del grupo de cáncer y enfermedades hematológicas infantiles Vall d'Hebron “no es un fármaco exclusivo para pacientes pediátricos” sino que “ya llevamos trabajando varios años y se ha ido desarrollando para cáncer de endometrio, pulmón o páncreas en adultos, pero este estudio lo que va a permitir es adecuar la formulación de este fármaco, que se da en cápsulas en los adultos, a poderse dar a la población pediátrica ajustando y cambiando la dosis".

Para el doctor Segura “este fármaco tiene un mecanismo de acción diferente, que en comparación con otros tratamientos, como la quimioterapia y la radioterapia, lo que hace es aumentar el nivel de estrés de las células tumorales de manera que se llega a un cierto umbral en el cual la célula tumoral decide morirse”.

Ensayo “esperanzador”

En este ensayo participarán unos 50 pacientes de entre 6 meses y 18 años con tumores sólidos en recaída o resistentes al tratamiento. Serán pacientes mayoritariamente con neuroblastoma pero también podría ser aplicable a otros tumores pediátricos de alto riesgo. El doctor Segura nos avanza que “a las familias les explicaremos que estamos muy esperanzados porque es un fármaco que está yendo bastante bien en los adultos y pensamos que puede ser muy bueno para esta población, pero, efectivamente, se trata de un ensayo clínico.” Lo importante añade que “en esta primera fase del proyecto hay evaluar que este fármaco no sea tóxico, no tenga efectos secundarios y que pueda ser bien tolerado”.

El estudio evaluará el fármaco ibrilatazar en combinación con quimioterapia o inmunoterapia, ya que estudios previos han demostrado que puede potenciar la acción de estos tratamientos sin añadir toxicidad. Los principales objetivos serán establecer la dosis recomendada del fármaco y estudiar la seguridad y la actividad antitumoral.

Cáncer infantil

Según los datos de VHIR , los tumores sólidos pediátricos, como el neuroblastoma, el sarcoma o ciertos tumores extracraneales, continúan siendo una de las principales causas de mortalidad por cáncer en la infancia y adolescencia. Aunque los tratamientos actuales han mejorado la supervivencia, siguen siendo muy agresivos y dejan secuelas físicas y emocionales importantes. Cada año, más de 6.000 niños y niñas se diagnostican con tumores sólidos en Europa, y aproximadamente unos 1.000 son de alto riesgo con opciones de tratamiento muy limitadas o inexistentes.

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