SOBRE ENFERMEDADES RARAS Y ULTRA-RARAS

SOBRE ENFERMEDADES RARAS Y ULTRA-RARAS

Los medicamentos huérfanos, la otra adversidad

Hay un grupo de pacientes que para curarse necesitan algunos medicamentos que por tratarse de ser útiles para enfermedades raras constituyen un verdadero problema en su dispensación, producción y distribución.

Doctor Bartolomé Beltrán
'En Buenas Manos' | Bartolomé Beltrán

La propia industria farmacéutica se encuentra con esa adversidad puesto que su objetivo en una economía de libre mercado es intentar hacer rentable su desarrollo.

Dentro de unos días me encontraré con la Asociación AELMHU, Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos, cuyo objetivo consiste en el compromiso de un grupo de empresas farmacéuticas en invertir, descubrir y desarrollar tratamientos innovadores capaces de cambiar el curso de enfermedades raras y ultra-raras.

La creación de AELMHU se debe a la necesidad social de hacer visibles las características especiales de las enfermedades raras y ultra-raras y sus tratamientos específicos, los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, con el objetivo de mejorar la situación de personas con condiciones raras y ultra-raras.

Entre sus objetivos figuran el de aumentar la concienciación sobre estas enfermedades y los beneficios de tener disponibles medicamentos específicos que las traten. Estimular la valoración de estos productos por sus características especiales en temas de I+D y fabricación, que los hacen diferentes de otros tipos de medicamentos para enfermedades más prevalentes. Liderar e impulsar acciones para que se reconozca el valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos y mantener a sus miembros coordinados en sus acciones ante las instituciones sociales y políticas, incluyendo el Sistema Nacional de Salud.

Mantener constantemente actividades que faciliten el acceso rápido y equitativo a los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos para todas las personas afectadas por enfermedades raras. Habilitar espacios para la colaboración con los ámbitos médico y sanitario, así como con la comunidad científica, en cuanto a la promoción del conocimiento y los beneficios de los mismos. Unificar entre sus miembros el reto de convertir a los medicamentos huérfanos y a las enfermedades raras como un área importante de preocupación sanitaria de nuestra sociedad. Y, por último, debido a los conocimientos, el compromiso, la dedicación y los esfuerzos de los asociados de AELMHU, esta Asociación tiene como objetivo convertirse en interlocutor válido en este ámbito.

Por todo ello, habrá que poner en valor a principios activos determinados y medicamentos como Tracleer, Zavesca, Soliris, Naglazyme, Beriate, Helixate NexGen, Haemate, Mononine, Hizentra, Privigen, Berinert, RiaSTAP, Carbaglu, Cystadane, Pedea, Wilzin, Increlex, Replagal, VPRIV, Xagrid, Elaprase, Firazyr u Orfadin.

Hablamos de productos que son útiles para resolver desde la tirosidemia hereditaria hasta la hipertensión arterial pulmonar primaria o secundaria a una esclerodermia. Medicamentos que pueden ayudar a la hemoglobinuria paroxística nocturna o bien proporcionan el factor VIII de coagulación.

En definitiva, estamos ante la solución a muchas adversidades sanitarias profundas en las que un conjunto de seres humanos viven desde la minoría el sentimiento más noble de su grito en la lucha por el derecho a la salud.

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