Hallada por primera vez una proteína que causa una reacción autoinmune en la ELA

Investigadores del Instituto de Inmunología de La Jolla (LJI) y del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, han demostrado por primera vez que células del sistema inmunitario atacan por error proteínas del sistema nervioso, desencadenando la destrucción neuronal característica de esta enfermedad. El estudio, publicado en la revista Nature, representa un cambio de paradigma en la comprensión de la ELA y abre nuevas oportunidades terapéuticas.

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa letal con una esperanza de vida media de cuatro años después del diagnóstico. Provoca la muerte progresiva de las neuronas motoras, llevando a la parálisis y la muerte. Aunque durante años se sospechó que la enfermedad tenía componentes autoinmunes debido a la presencia de inflamación y células T infiltradas, hasta ahora no existía evidencia directa. En este nuevo trabajo, los investigadores analizaron muestras sanguíneas de 40 pacientes con ELA y 28 personas sanas. Los resultados muestran que en los pacientes con la forma genética más frecuente de la enfermedad, los linfocitos T CD4+ atacan una proteína clave: la C9orf72, expresada en neuronas.

El hallazgo también revela diferencias inmunológicas entre pacientes. Un grupo mostró respuestas inmunes más agresivas y un pronóstico más corto, mientras que otro, con mayor presencia de células T CD4+ antiinflamatorias, presentaba una supervivencia significativamente más prolongada. Esta distinción podría ayudar a personalizar tratamientos futuros y ofrece una nueva perspectiva sobre por qué algunos pacientes logran vivir muchas décadas con la enfermedad.

Marcos López Hoyos, jefe de Inmunología del Hospital de Valdecilla, considera que el trabajo es prometedor pero preliminar. Aún queda por determinar si otros péptidos pueden desencadenar respuestas similares y si estas reacciones inmunes están presentes en todos los tipos de ELA. Si se confirma este enfoque, podrían explorarse tratamientos con anticuerpos monoclonales o inmunosupresores, como ya se hace en otras enfermedades autoinmunes.

En España, la ELA afecta actualmente a entre 4.000 y 4.500 personas, con unos 900 nuevos diagnósticos anuales, según datos de la Sociedad Española de Neurología. La urgencia de encontrar tratamientos eficaces es crítica, ya que la mayoría de los pacientes fallecen en un plazo de tres años.

Este hallazgo, aunque aún en sus primeras etapas, podría marcar el inicio de una nueva era en el tratamiento de la ELA y, posiblemente, de otras enfermedades neurodegenerativas como el párkinson, el alzhéimer o la enfermedad de Huntington, donde también se están identificando patrones inmunológicos similares.

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