Leucemia

Ocho niños con leucemia quedan libres de la enfermedad gracias a una nueva terapia CAR-T desarrollada en el Hospital de La Paz

En el estudio han participado pacientes pediátricos y jóvenes adultos con leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) de alto riesgo. Todos los participantes habían sido previamente tratados sin éxito. Ocho de los doce menores están actualmente libres de enfermedad y disfrutan de una buena calidad de vida.

El pediatra Antonio Pérez, que dirige la unidad CRIS de terapias avanzadas para cáncer infantil, y la paciente Lucía Álvarez, intervienen en la presentación de los resultados pioneros de una terapia CAR-T tándem desarrollada íntegramente en España, un avance sin precedentes en inmunoterapia pediátrica, este jueves en el Hospital de la Paz de Madrid. EFE/ Daniel Gonzalez

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La consejera de la Comunidad de Madrid, Fátima Matute, ha destacado los resultados del estudio que ha llevado a cabo la Fundación Cris Contra el Cáncer, que ha revelado este jueves los resultados de un estudio pionero en el que se ha aplicado una nueva terapia CAR-T tándem a pacientes pediátricos con leucemia en recaída. Este tratamiento se ha administrado a doce menores, de los cuales ocho están actualmente libres de enfermedad y disfrutan de una buena calidad de vida.

En el estudio han participado pacientes pediátricos y jóvenes adultos con leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) de alto riesgo. Todos los participantes habían sido previamente tratados sin éxito con diferentes estrategias y metodologías, incluyendo la terapia CART-19, sin otras opciones con las terapias convencionales. Se les administró esta terapia como una última alternativa para hacer frente a la enfermedad, en un régimen denominado "uso compasivo".

El equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22), en vez de sólo una, como es habitual. Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. Los investigadores han llevado esta terapia a pacientes con LLA-B en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo y han logrado resultados muy esperanzadores.

Después de un mes después del comienzo de esta terapia, ocho de los diez pacientes observaron una reducción tan grande de la enfermedad que no se podía detectar. Cinco de ellos recibieron un trasplante de médula ósea que resultó en tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento, seis de estos diez niños siguen vivos.

En la presentación de los resultados se encontraba Lucía, una niña de 15 años que ha recibido con éxito el tratamiento. Lucía fue diagnosticada con una leucemia linfoblástica tipo B a los 17 meses de nacer. "Ahora me siento genial, normalmente tengo recaídas al año del tratamiento, pero no he tenido nada y estoy muy contenta. Parece que ahora sí estoy curada", ha indicado Lucía.

"Conseguimos que muchos de estos pacientes mantuvieran la respuesta en el tiempo, sabemos que el tratamiento dura poco tiempo, ya que es un tratamiento puente a otra estrategia y se necesita consolidarlo con otro trasplante individualizado", ha explicado Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz en Madrid.

Alianza pública y privada

Este proyecto ha sido posible gracias a la colaboración entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, CNIO, y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas: CIEMAT. Juntos, han desarrollado un modelo de cooperación para la investigación traslacional y tratamiento oncológico de alta complejidad, destinado a niños con cáncer.

Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, y gracias a estos resultados, la Unidad CRIS ya iniciado un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia. Ya se ha iniciado la fase de reclutamiento, con la primera infusión realizada durante la última semana de julio.

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