Estudio pionero
Un niño con una enfermedad rara vuelve a caminar y a hablar gracias a un tratamiento pionero de la Universidad de Granada
Investigadores de la Universidad de Granada han desarrollado un tratamiento que ha cambiado la vida de un niño de 3 años.
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Un innovador tratamiento desarrollado por investigadores de la Universidad de Granada ha logrado un avance sin precedentes en la vida de un niño de tres años con una enfermedad rara. El pequeño, que no podía caminar ni interactuar con normalidad, ha comenzado a andar de forma independiente y ha mejorado notablemente su lenguaje y capacidad cognitiva en apenas seis meses.
El tratamiento se basa en un compuesto fenólico que ya había demostrado resultados positivos en estudios preclínicos, donde logró prevenir la encefalopatía mitocondrial y mejorar la supervivencia en modelos animales. Estos hallazgos sentaron las bases para trasladar la terapia a la práctica clínica con garantías de seguridad.
De un pronóstico grave a una mejoría insólita
El primer paciente tratado fue un niño con síndrome nefrótico resistente a esteroides y encefalopatía con lesiones cerebral tipo Leigh, dos patologías graves y con un pronóstico muy desfavorable. Tras recibir el tratamiento experimental, el menor consiguió una remisión completa de la nefropatía y una mejoría significativa de su estado neurológico.
En tan solo medio año, el niño recuperó un 20% de su peso corporal, comenzó a caminar por sí mismo y mostró avances claros en el lenguaje, la interacción social y el aprendizaje. "Ha sido muy emocionante comprobar que un tratamiento en el que hemos trabajado durante años en el laboratorio haya podido cambiar la vida de un niño y la de su familia. Es una recompensa como investigadora", explica Julia Corral Sarasa, -investigadora predoctoral y primera autora del estudio-, en declaraciones recogidas por la Universidad de Granada.
Por su parte, el profesor Luis Carlos López, responsable del proyecto, destaca que este caso "demuestra cómo, a partir de un modelo experimental diseñado en la UGR, se pueden estudiar los mecanismos de la enfermedad y trasladar de forma racional una terapia innovadora al paciente, con resultados clínicos muy prometedores".
Camino hacia nuevas aplicaciones clínicas
Los investigadores subrayan que este avance abre una nueva vía terapéutica para enfermedades metabólicas pediátricas y podría beneficiar en el futuro a pacientes sin opciones de tratamiento. La Universidad de Granada ya ha solicitado la designación de medicamento huérfano a la Agencia Europea del Medicamento y cuenta con una patente internacional que protege esta estrategia.
El proyecto también cuenta con el apoyo de la Oficina de Transferencia de Resultados de Investigación (OTRI-UGR), que trabaja en la valorización de esta innovación con el objetivo de lograr impacto sanitario y socioeconómico. Además, se están explorando posibles mejoras y nuevas aplicaciones médicas del tratamiento.
El estudio ha sido financiado por la Agencia Estatal de Investigación, dependiente del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, y ha contado con el respaldo de la Unidad de Excelencia para el Estudio delos Trastornos del Envejecimiento y la OTRI de la UGR.
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